تجديد مجوز بازاريابي مشروط داروي آتالورن در درمان ديستروفي عضلاني دوشن

3
1864

کمیته محصولات دارویی برای استفاده انسانی (CHMP) آژانس پزشکی اروپا (EMA) به تازگی توصیه کرد مجوز بازاریابی مشروط داروی آتالورن ataluren با نام تجاری Translarna و محصولی از PTC Therapeutics برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن یا DMD که در اثر موتاسیون بیمعنی در ژن دیستروفین ایجاد شده تجدید شود. در ارزیابی روزآمد شده CHMP، محققان تمامی دادههای موجود را بررسی کردند، از جمله نتایج مطالعهای که بوسیله کمپانی PTC Therapeutics، به عنوان لازمه مجوز بازاریابی مشروط پس از تایید اولیه، انجام شده است.
این کمیته نتیجه گیری میکند که دادههای موچود حاکی از آن هستند که آتالورن پیشرفت بیماری را کند کرده و نگرانی عمدهای در مورد ایمنی آن نیز وجود ندارد، اما هنوز به دادههای جامعتری نیاز است تا با توجه به بالانس مثبت سود ـ خطر داروی مذکور، تائید کامل آن حاصل شود.
P از شرکت PTC Therapeutics درخواست کرده تا یک مطالعه جدید 18 ماهه و تصادفی سازی شده و با کنترل پلاسبو را در بیماران مبتلا به DMD انجام دهد. انتظار میرود نتایج مطالعه در سه ماهه نخست 2021 منتشر شوند.
همانطور که پیش از این هم گزارش شده، آتالورن برای نخستین بار تائید مشروط خود را در اروپا در ماه می 2014 برای درمان DMD که ناشی از موتاسیون ناشناخته در ژن دیستروفین باشد، در بیماران سرپایی که 5 سال و بیشتر سن داشته باشند، به دست آورد. اثربخشی آن در بیماران غیرسرپایی بررسی نشده بود.
EMA توصیه میکند تستهای ژنتیکی برای تائید حضور موتاسیون ناشناخته در ژن دیستروفین انجام شود و اینکه آغاز درمان با داروی مذکور فقط بوسیله پزشک متخصص در زمینه DMD/Becker muscular dystrophy باشد.
تائید مشروط به EMA اجازه میدهد تا روند تاثیر درمانی این دارو را تحت نظر داشته باشد و همواره مزایا و خطرات احتمالی آن را پایش کند. در واقع، تائید مشروط به منزله تائید کامل نیست و همچنان به اطلاعات جامعتری در مورد آنها نیاز است و باید هر چند وقت یک بار هم تجدید شود. در این زمان، اگر کمیته دارویی به این نتیجه برسد که دارو ایمن و اثربخش نیست، میتواند تائید مشروط را پس بگیرد.
آتالورن در حال حاضر به عنوان داروی اورفان در آمریکا وارد بازار شده است. در فوریه 2016، سازمان غذا و داروی آمریکا درخواست داروی جدید شرکت را برای آتالورن در درمان DMD رد کرد زیرا معتقد بود درخواستنامه شرکت به اندازه کافی کامل نیست تا مورد بررسی اساسی قرار گیرد. مدیران اجرایی این شرکت میگویند ما همچنان به تلاشهای خود ادامه خواهیم داد تا FDA دادههای ما را بررسی به کارآزماییهای بالینی ما و به دید مثبت نگاه کند، همانطور که آژانس پزشکی اروپا این کار ار کرده است. در سپتامبر 2016، سازمان غذا و داروی آمریکا با یک گرنت تسریع شده، داروی دیگری را برای درمان DMD تائید کرد: داروی تزریقی eteplirsen، با نام تجاری 51 Exondys و محصول Sarepta Therapeutics. اتپليرسن بهطور اختصاصي براي بيماراني انديکاسيون دارد که موتاسيون تائيد شدهاي در ژن ديستروفين خود، متمايل به پرش از روي اگزون 51، دارند. اين وضعيت در حدود 13 درصد از نزديک به 9 تا 12 هزار فرد مبتلا به DMD را در آمريکا متاثر کرده است.

نظرات بسته است